Эксперимент закончен. Дети умирают

 "Испытание нового медицинского препарата на детях, больных мукополисахаридозом, было проведено без ведома их родителей"

Элеонора Романова, президент региональной благотворительной общественной организации «Общество инвалидов, страдающих синдромом Хантера и другими формами мукополисахаридоза и иными редкими генетическими заболеваниями» прислала в редакцию ссылку на статью «Синдром несчастья», напечатанную в «Российской газете», в которой журналист Татьяна Майорова написала:
«Российские чиновники долго не разрешали применять препарат элапраза в стране без клинических испытаний. Тогда Элеонора Романова и родители еще 39 детей, больных хантер синдромом, из разных регионов страны попросили провести испытания нового препарата на их детях. Неудача при эксперименте их не пугала».
Элеонора Анатольевна утверждает, что никаких просьб об эксперименте над детьми ни она, ни другие родители не высказывали, документов не подписывали, воспринимали приём препарата не как испытание медикамента, а - полноценное лечение.
После того, как лекарственное средство зарегистрировано на территории страны, необходимо провести пострегистрационное исследование препарата. Неужели это был всего лишь чудовищный в своём цинизме обман, и детей никто не собирался лечить?
 
То, о чём мы уже писали
Препараты для лечения редких заболеваний - дорогие во всём мире. Но у нас в стране цена завышена в несколько раз. Как, к примеру, на препарат элапраза, предназначенный для лечения мукополисахаридоза (синдром Хантера). Так в 2009 году распоряжением правительства троим детям из Башкортостана с этим заболеванием стали проводить заместительную терапию.
Минздрав РБ организовал тендер на закупку препарата элапраза, который выиграла Московская фармкомпания «Фармимэкс», денежные средства перечислили.
С 18 июня 2009 года в центре детской психоневрологии и эпилептологии  ГКБ № 2 Уфы маленьким пациентам начали делать инфузии этим препаратом еженедельно. 
Через семь месяцев применение лекарства было прекращено, хотя официальный консилиум Федерального института педиатрии и детской хирургии рекомендовал лечение не менее года.
 
Замминистра здравоохранения РБ по детству и родовспоможению Ралида Шакирова в феврале того же года официальным письмом оповестила общественную организацию «Хантер-синдром», что по результатам лечения будет проведен анализ клинической эффективности лекарственного препарата элапраза и представлено соответственное заключение в правительство Республики Башкортостан. Комплексная оценка состояния детей была проведена и до начала лечения, и после его завершения. Проводил её консилиум специалистов под руководством главного педиатра минздрава РБ.
Был вынесен окончательный вердикт, и в нём врачи утверждали, что препарат элапраза оказал лишь незначительное соматическое действие.
В этом заключении не дали никаких рекомендаций по дальнейшему лечению. Обследования проводили психоневрологи, терапевты, без самого главного специалиста - генетика. Директор Департамента развития фармацевтического рынка и рынка медицинской техники  Диана Михайлова, ссылаясь на заключение специалистов ФГУ «Московский научно-исследовательский институт педиатрии и детской хирургии» сделала вывод, что «генноинженерный ферментозамещающий препарат элапраза, разработанный для патогенетического лечения больных с синдромом Хантера, не оказывает положительного воздействия на ЦНС, так как не проникает через гематоэнцефалический барьер».
Однако имеется и другой документ, подписанный директором этого же института А. Д. Царегородцевым, адресованный руководителю московского департамента здравоохранения А. П. Сельцовскому, в котором настоятельно рекомендуется лечение именно этим препаратом.
В нём, в частности, высказано утверждение, что «прерывание лечения представляет опасность для больного ребёнка в связи с … последующим возникновением тяжёлых иммунологических реакций».
Нестыковочка! То есть для уфимского департамента у специалистов одни заключения, а для московского - прямо противоположные?
А вот мнение министра здравоохранения РБ Георгия Шебаева: «Российское здравоохранение далеко не самое богатое. Получается, что на четырёх детей нам нужно потратить порядка 120 миллионов рублей. А ведь на эту же самую сумму мы в Башкортостане обеспечиваем около семнадцати с половиной тысячи  льготников лекарствами на целый год. Необходимо, чтобы этим занялись компетентные органы». 
Выходит, что не препарат неэффективен, а просто жалко бюджетных денег?
Как выяснилось, одну из основных ролей в проведении испытания элапраза на больных детях  играла президент российской организации «Хантер-синдром» Снежана Митина. Именно она занималась продвижением препарата на российском рынке. Имея сына, больного мукополисахаридозом, Митина сделала всё возможное, чтобы элапраза как можно скорее была зарегистрирована в России и разрешена к применению. Фармацевтическая компания «Шайер», производящая элапразу, даже выделила на продвижение медикамента огромные гранты.
До детей эти деньги не дошли. А на маленьких пациентах провели пострегистрационное исследование медикамента.
Если это сложить в общую картину – всё становится понятным: и кратковременность лечения, и высокие консилиумы. Эксперимент на детях проведён, заключение о препарате вынесено, бюджет цел.
В результате всего пострадали дети: болезнь обострилась и прогрессирует из-за перерыва в лечении. Их жизнь в опасности.
Руководство РБОО «Хантер синдром» в феврале 2013 обратилось в Управление МВД России по Уфе - в отдел по борьбе с экономическими преступлениями и в прокуратуру республики с заявлением о проверке описанных выше фактов.

О цене препарата
В 2009 году фирма «Шайер» провела трёхстороннюю сделку купли-продажи препарата элапраза, продав его министерству здравоохранения России через своего дистрибьютора по цене в два с половиной раза выше, чем он стоит во всём мире.
Правительство РБ решило закупить препарат на сумму 26 миллионов рублей. Ещё семь с половиной миллионов было выделено со счёта управления по чрезвычайным ситуациям.
Было куплено 159 флаконов лекарства.
Один флакон препарата стоил 4881 евро. Средняя цена одного флакона в Европе составляет 2000 евро! В результате больным детям не хватило препарата на полный курс: вместо 418 флаконов лекарства по реальной цене было куплено всего 159 по завышенной. 
Фармацевтическая компания «Шайер» не отрицает, что продаёт России препарат элапраза по цене намного выше, чем во всём мире, ссылаясь на выигранный тендер, в котором через дистрибьютора фактически участвовала только одна фирма - единственный в мире производитель этого медикамента.
По поводу неоправданно завышенной цены на препарат элапраза из МВД Башкортостана дело было передано в Федеральную антимонопольную службу.
По заключению управления федеральной антимонопольной службы по РБ, четыре года назад, когда было принято решение о закупке элапразы, курс евро составлял 45,26 рублей. Он учитывался при составлении документации аукционов наряду со стоимостью одного флакона и потребности препарата на лечение детей.
Это не совсем так, ФАС здесь несколько лукавит. Если бы учитывалась потребность в лекарстве, нужно было бы потратить сумму намного большую. А в действительности просто купили препарата столько, на сколько хватило совести и денег.

К сожалению, подобные препараты не входят ни в одну из существующих госпрограмм. В проект перечня жизненно важных и необходимых лекарственных средств (ЖНВЛС) на 2013 год эти медикаменты снова не были внесены.
21 ноября 2011 года  был принят долгожданный Федеральный закон от N 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», который, казалось бы, наконец, установил понятие «редкое (орфанное) заболевание», и порядок обеспечения граждан с такими недугами жизненно важными медицинскими препаратами.
Но федеральное ведомство переложило всю ответственность на регионы, и  теперь Башкортостан обязан самостоятельно изыскивать средства на приобретение этих крайне редких и дорогостоящих препаратов, составлять реестры пациентов, которых очень немного.
Например, в Пензе не лечат единственного ребёнка с мукополисахаридозом второго типа (МПС-2), умер девятилетний ребёнок в Казани – его тоже не лечили, в тяжёлом состоянии семилетний ребёнок в Апатитах. Но, пожалуй, самые страшные последствия бывают, когда лечение начинают, а потом оно прерывается.
Такие угрозы сейчас возникли в Калининграде, Грозном. В Хабаровском крае (город Николаевск) начали лечить девятилетнего ребёнка с МПС-2 и прервали лечение. Ребёнок в тяжёлом состоянии. Очень сложно в Калмыкии, Челябинске. В Нижегородской области два взрослых пациента с МПС-2 не получают лечения».
В то время, когда Москва и Московская область бесперебойно снабжаются элапразой, десятки больных детей во всех регионах России оказались брошены на волю случая, а то, что всё-таки удаётся для них сделать, пробивается через чиновничьи заслоны с нечеловеческими усилиями.