Ферментная заместительная терапия

Лечение, заключающееся во введении препарата (рекомбинантного фермента) пациентам с наследственным нарушением метаболизма.

Болезнь Фабри (Клинические рекомендации 2026г. Разработчик: Союз педиатров России, Ассоциация медицинских генетиков)